index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

268

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Human induced pluripotent stem cells Virus Integration Dependovirus/genetics/immunology Male Cellules souches pluripotentes humaines Thérapie génique Gene Expression Regulation Dystrophin Lentivirus/genetics Metabolism Humans Astrocytes Cellules souches pluripotentes Genes Muscular dystrophy AAV vector Animal MiRNA Retinitis pigmentosa Dosage Muscle disease Cell Line Animals Cholesterol Gene Transfer Techniques Cell Proliferation Myotonic dystrophy type 1 Inbred C57BL Pathological modeling Protein Tyrosine Phosphatases RNA biology Preschool Genetic Vectors Genome editing Antigens Calcium Genetic Therapy Induced pluripotent stem cells Immunology Child Human Duchenne Muscular Dystrophy Reporter Disease modeling Myopathies Neurons FKRP Mitochondria Modélisation pathologique Activin Receptors Gene therapy Myotonic dystrophy Genome Muscular Dystrophy Transduction Muscle DLK1-DIO3 Receptors Golgi apparatus Genetic Therapy/methods Adaptive immunity Mice Transfection/methods Dependovirus/genetics CRISPR-Cas9 Animal models HEK293 Cells Polymorphism Aequorin Pluripotent stem cells Adeno-associated virus Pompe disease Female Astrocyte Liver Mutation Genetic Loci Myopathy Viral Cellules souches embryonnaires humaines CRISPR/Cas9 DMD Progeria Thérapie cellulaire Adult Transcriptomics Myotubular myopathy Lentiviral vector AAV Knockout Duchenne muscular dystrophy Age-related macular degeneration Canine Human pluripotent stem cells Genetic CRISPR Disease Models Inbred mdx Cell therapy Neuromuscular diseases

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