Article Dans Une Revue EClinicalMedicine Année : 2025

Real-world use of complement inhibitors for haemolytic uraemic syndrome: an analysis of the European Rare Kidney Disease Registry cohort

Aleksandra Vujović (1) , Anne-Laure Sellier-Leclerc (2) , Maria Cristina Mancuso (3) , Olivia Boyer (4) , Atif Awan (5) , Antonio Gargiulo (6) , Sebastian Loos (7) , Marc Fila (8) , Augustina Jankauskiene (9) , Gema Ariceta (10) , Nele Kanzelmeyer (11) , Enrico Vidal (12) , Maria van Dyck (13) , Tanja Kersnik Levart (1) , Naděžda Šimánková (14) , Stephane Decramer (15, 16, 8) , Jonas Hofstetter , Marina Vivarelli , Savino Sciascia , Nicole C a J van de Kar , Franz Schaefer , Nicole C a J van de Kar , Marina Vivarelli , Savino Sciascia , David Kavanagh , René Andersen , Mia Faerch , Soren Rittig , Miquel Blasco , Pedro Arango Sancho , Alvaro Madrid , Gema Ariceta , Loreto Gesualdo , Camillo Carrara , Piero Ruggenenti , Kai-Uwe Eckardt , Jan Halbritter , Dominik Müller , Adrian Schreiber , Evelyn Seelow , Yahsou Delmas , Jerome Harambat , Brigitte Llanas , Nathalie Godefroid , Eric Goffin , Johann Morelle , Adrian Catalin Lungu , George Reusz , Péter Sallay , Attila Szabo , Kalman Tory , Jan Ulrich Becker , Kathrin Burgmaier , Volker Burst , Sandra Habbig , Max Liebau , Roman-Ulrich Mueller , Lutz Weber , Mette Damholt , Anne-Lise Kamper , Karl Emil Nelveg-Kristensen , Hanne Nørgaard , Ida Maria Schmidt , Soeren Soerensen , Wladimir Szpirt , Agnieszka Jaskólska , Monika Miklaszewska , Anna Moczulska , Elżbieta Szczęsny-Choruz , Katarzyna Zachwieja , Peter Conlon , Atif Awan , Michael Wiesener , Anja Büscher , Rainer Büscher , Lars Pape , Francesca Becherucci , Paola Romagnani , Ann Raes , Thomas Renson , Evelien Snauwaert , Johan Vande Walle , Jill Vanmassenhove , Mark Eijgelsheim , Casper Franssen , Coen Stegeman , Florian Grahammer , Thomas Henne , Tobias Huber , Christian Krebs , Sebastian Loos , Anne Mühlig , Jun Oh , Ulf Panzer , Raphael Schild , Jessica Kaufeld , Stefanie Haeberle , Franz Schaefer , Tanja Wlodkowski , Juuso Tainio , Elisa Ylinen , Obbo Bredewold , Wieneke Michels , Dorien Peters , Antonius Rabelink , Arghya Ray , Joris Rotmans , Siebe Spijker , Y.K. Onno Teng , Kathleen Claes , Noel Knops , Tanja Kersnik Levart , Anamarija Meglič , Gregor Novljan , Agnieszka Gach , Monika Pawlak-Bratkowska , Małgorzata Stańczyk , Marcin Tkaczyk , Pierre Cochat , Anne-Laure Sellier-Leclerc , Teresa Cavero , Eduardo Guiterrez , Joaquin Martinez , Enrique Morales , Hernando Trujillo , Gianluigi Ardissino , Valentina Capone , Sara Testa , Denis Morin (17, 18) , Martin Konrad , Ilaria Luongo , Gabriele Malgieri , Luigi Annicchiarico Petruzzelli , Wilbert van der Meijden , Jack Wetzels , Mattia Parolin , Enrico Vidal , Thérésa Kwon , Olivia Boyer , Aude Servais , Laurent Mesnard , Alena Parikova , Silvie Rajnochova-Bloudickova , Janka Slatinska , Ondrej Viklicky , Martin Bezdicka , Naděžda Šimánková , Dana Thomasova , Jakub Zieg , Francesco Emma , Rocco Baccaro , Giuseppe Grandaliano , Alessandro Naticchia , Francesco Pesce , Margherita Baldassarri , Andrea Guarnieri , Anna Maria Pinto , Alessandra Renieri , Stephane Decramer , Stanislas Faguer , David Ribes , Thomas Simon , Stephanie Tellier , Daniel Gale , Christoph Licht , Michal Malina , Candice Roufosse , Neil Sheerin , Susana Carvajal Arjona , Renée de Wildt , Uwe Korst , Christiane Mockenhaupt , Francisco Monfort , Mireya Vicenta Rios Carratala
Jonas Hofstetter
Marina Vivarelli
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Savino Sciascia
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Nicole C a J van de Kar
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Franz Schaefer
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Nicole C a J van de Kar
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Savino Sciascia
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Uwe Korst
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Christiane Mockenhaupt
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Francisco Monfort
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Mireya Vicenta Rios Carratala
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Résumé

Background Although terminal complement inhibitors transformed the prognosis of atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS) from dismal to favourable, treatment approaches vary due to the intermittent disease nature and high costs. Occasionally, complement inhibition is applied in infectious (i)HUS. We aimed to examine real-world C5 inhibitor use and its impact on patient outcomes.

Methods This retrospective cohort study used longitudinal data from the European Rare Kidney Disease Registry, collected from 76 nephrology centres across 24 European countries between January 1, 2019 and January 31, 2024. Eligible patients had aHUS or iHUS with onset after January 1, 2011, and/or documented C5 inhibitor use. Exclusions included complement-unrelated HUS, post-transplant HUS, and prophylactic C5 inhibitor use around kidney transplantation. Data, derived from medical records and focused queries, were used to assess C5 inhibitor duration, via time-to-event analysis, and kidney function based on annual creatinine levels.

Findings A total of 238 aHUS and 472 patients with iHUS were included in the analysis. C5 inhibition was applied in 76.5% of aHUS and 18.4% of iHUS, with major utilisation differences between countries (p < 0.0001) and less common use in female patients with aHUS (p = 0.0022). Median (interquartile range) treatment duration was 16.1

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Aleksandra Vujović, Anne-Laure Sellier-Leclerc, Maria Cristina Mancuso, Olivia Boyer, Atif Awan, et al.. Real-world use of complement inhibitors for haemolytic uraemic syndrome: an analysis of the European Rare Kidney Disease Registry cohort. EClinicalMedicine, 2025, 82, pp.103159. ⟨10.1016/j.eclinm.2025.103159⟩. ⟨hal-05595140⟩
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