L'ARN interférence est un processus cellulaire naturel découvert récemment par Andrew Fire et Craig Mello. Ils ont mis en évidence un mécanisme très conservé chez les eucaryotes, qui aboutit à l'extinction post-transcriptionnelle de l'expression de gènes cibles à la suite de la présence d'ARN double brin dans le cytoplasme des cellules. Compte tenu du caractère naturel de ce mécanisme, l'extinction obtenue est très robuste et spécifique, ce qui fait de l'ARN interférence un système révolutionnaire pour étudier la fonction des gènes, valider de potentielles cibles thérapeutiques et même développer de nouvelles thérapeutiques, par exemple dans les domaines de l'oncologie ou de la virologie. Malgré tout, il reste un obstacle majeur à l'utilisation courante de l'ARNi : disposer d'une technique efficace de délivrance des siRNA. En effet, pour des applications thérapeutiques chez l'homme, on rencontre des problèmes de stabilité, de biodistribution, de ciblage et de pénétration cellulaire des siRNA ; tout cela implique le recours à des systèmes de transfection. Grâce aux efforts de recherche mis en oeuvre dans le domaine, des essais cliniques ont déjà pu débuter, notamment pour traiter des pathologies oculaires ou des infections virales.