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Master Thesis Year : 2016

Advanced Therapies in Behçet disease

Les thérapies innovantes dans la maladie de Behçet

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Abstract

La maladie de Behçet est une vascularite chronique et systémique caractérisée notamment par des lésions buccales, génitales et des manifestations oculaires.C’est une maladie rare surtout reportée dans les populations de l’ancienne « route de laSoie ». Elle se déclare généralement chez l’adulte dans la troisième décade de vie. La maladie est caractérisée par des épisodes récurrents d’aphtes buccaux, qui peuvent être accompagnés d’aphtes génitaux, de signes cutanés (pseudofolliculite, érythème noueux) ainsi que de troubles oculaires (notamment d’uvéites) ou d’un test pathergique positif. D'origine inconnue, des données épidémiologiques suggèrent que le processus autoimmune inflammatoire est multifactoriel, résultant de facteurs environnementaux liés à uneprédisposition génétique de la maladie. L'antigène HLAB5 est associé à la maladie de Behçet dans de nombreux cas et des niveaux anormaux de cytokines pro-inflammatoires (IL-6, TNF-a, IL-8, IL-12, IL-17 et IL-21) sont impliqués dans la pathogenèse de la maladie. Ces facteurs pourraient favoriser certaines infections (en particulier Streptococcus sanguis) qui provoquent le déclenchement des poussées inflammatoires. Les patients sont actuellement traités par immunosuppresseurs, notamment par des corticoïdes. Les nombreux effets indésirables liés à la prise d’une corticothérapie au long cours posent de nombreux problèmes. Les biothérapies pourraient permettre unemeilleure prise en charge des patients. Plusieurs études cliniques sont en cours de recrutement actuellement, dont deux en phase III. Les trois molécules à l’essai : abatacept, ustekinumab et apremilast ont déjà obtenu une AMM dans une autre pathologie inflammatoire. L’obtention d’une AMM pour ces biothérapies serait donc une véritable avancée dans la thérapie de la maladie de Behçet. Plusieurs facteurs freinent la mise en oeuvre d’un essai clinique dans le cadre d’une maladie orpheline. Le recrutement est difficile, dû au nombre limité de patients. Un schéma d’étude doit être mis au point afin d’être adapté à de petits effectifs. Cela permet d’obtenir une puissance statistique satisfaisante afin d’obtenir des résultats significatifs en termes d’efficacité. Le coût de la réalisation d’un essai clinique est également plusimportant ce qui rend les industries peu enclines à développer des médicaments orphelins
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hal-01770915 , version 1 (22-10-2020)

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  • HAL Id : hal-01770915 , version 1

Cite

Marie Biedermann. Les thérapies innovantes dans la maladie de Behçet. Sciences pharmaceutiques. 2016. ⟨hal-01770915⟩
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