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Master thesis

Historique et évolution des thérapeutiques substitutives de l'hémophilie A : du plasma frais à l’arrivée du « long-acting factor VIII »

Résumé : La prise en charge de l’hémophilie A a beaucoup évolué durant les 50 dernières années. Le traitement des hémorragies, initialement limité à la transfusion de sang total puis de plasma frais, a subi une avancée considérable avec l’arrivée des concentrés de FVIII d’origine plasmatique. Malheureusement, le début des années 80 est marqué par le drame du sang contaminé mettant fin à l’optimisme lié à l’utilisation de ces facteurs. A partir de ce moment, la sécurité des produits dérivés du sang devient une priorité absolue menant au développement de concentrés plasmatiques de très haute pureté. L’introduction des concentrés de FVIII recombinants dans les années 90 représente un progrès thérapeutique immense. Leur utilisation permet non seulement de réduire le risque de transmission d’agents infectieux mais aussi de généraliser le traitement prophylactique. Celui-ci est cependant relativement contraignant, c’est pourquoi les FVIII recombinants à demi-vie prolongée viennent de faire leur apparition sur le marché des produits anti-hémophiliques. La complication majeure du traitement substitutif actuel, caractérisé par l’utilisation de concentrés de FVIII d’origine plasmatique ou recombinante, n’est plus liée à la transmission d’agents infectieux mais au développement d’inhibiteurs limitant l’efficacité du traitement. La recherche de méthodes alternatives permettant de contourner la présence d’inhibiteurs a permis de développer de nouvelles stratégies thérapeutiques, qui ne sont plus basées sur le remplacement du FVIII déficitaire. L’émergence de ces nouveaux traitements potentiels ouvre de nouvelles perspectives d’avenir aux patients hémophiles. Elle apporte l’espoir d’uneoptimisation considérable de la prise en charge de l’hémophilie A à travers le monde.
Document type :
Master thesis
File URL :
http://docnum.univ-lorraine.fr/ulprive/BUPHA_T_2017_PICARD_LAURA.pdf
Complete list of metadatas

https://hal.univ-lorraine.fr/hal-01947153
Contributor : Colette Orange <>
Submitted on : Thursday, December 6, 2018 - 3:22:26 PM
Last modification on : Friday, May 1, 2020 - 3:43:59 PM

Identifiers

  • HAL Id : hal-01947153, version 1

Citation

Laura Picard. Historique et évolution des thérapeutiques substitutives de l'hémophilie A : du plasma frais à l’arrivée du « long-acting factor VIII ». Sciences pharmaceutiques. 2017. ⟨hal-01947153⟩

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