Prise en charge thérapeutique de la sclérose en plaques de l’enfant : efficacité, tolérance, sécurite des traitements classiques et de nouvelle génération - Université de Lorraine Access content directly
Master Thesis Year : 2020

Comparison of newer disease-modifying-treatments versus interferon beta-1a and glatiramer acetate in pediatric multiple sclerosis

Prise en charge thérapeutique de la sclérose en plaques de l’enfant : efficacité, tolérance, sécurite des traitements classiques et de nouvelle génération

Anne-Charlotte Saponaro
  • Function : Author
  • PersonId : 1171979
  • IdRef : 256982163

Abstract

CONTEXTE ET OBJECTIFS : L’accroissement des connaissances concernant la physiopathologie de la sclérose en plaques a conduit à l’émergence de nouvelles thérapeutiques. La plupart d’entre elles ont d’ores et déjà été évaluées et approuvées chez l’adulte, mais peu d’études ont été réalisées chez des patients âgés de moins de 18 ans. L’objectif de notre étude était de comparer le profil de sécurité et d’efficacité de ces nouvelles thérapeutiques par rapport aux traitements classiques que sont l’interféron bêta-1a et l’acétate de glatiramère. MÉTHODE : Nous avons mené une étude observationnelle rétrospective. Les patients de la cohorte française KIDBIOSEP étaient inclus s’ils étaient âgés de moins de 18 ans au moment du diagnostic, si le diagnostic de sclérose en plaques rémittente récurrente avait été posé entre le 1er Mars 2008 et le 1er Mars 2019 et s’ils avaient re u au moins un traitement de fond au cours de leur suivi. Le critère de jugement principal était le taux annualisé de poussées. Le principal critère de jugement secondaire était la probabilité de présenter de nouvelle lésion en hypersignal T2 sur une IRM de contrôle. RÉSULTATS : 78 enfants ont été inclus dans l’étude, avec un âge médian au début de la maladie de 14.12 ans [12-15]. Le taux annualisé de poussées était de 0.67 pour le groupe interféron bêta-1a & acétate de glatiramère, contre 0.27 pour le groupe fingolimod (p=0.013), 0.25 pour teriflunomide (p=0.225), 0.14 pour dimethyl-fumarate (p=0.045), 0.06 pour alemtuzumab & rituximab/ocrelizumab (p=0.021) et 0.03 pour natalizumab (p=0.007). Le risque de présenter une nouvelle lésion en hypersignal T2 était de 0.76 sous interféron & acétate de glatiramère, contre 0.52 sous dimethylfumarate (p>0.05), 0.47 sous fingolimod (p<0.05), 0.41 sous teriflunomide (p<0.05), 0.21 sous alemtuzumab & rituximab/ocrelizumab (p<0.01) et 0.19 sous natalizumab (p<0.001). Les effets indésirables étaient moins fréquents chez les patients traités avec les nouveaux traitements (p=0.04). Le sexe masculin était associé à un taux annualisé de poussées plus faible sous traitements de nouvelle génération (p=0.03) ainsi qu’à un risque plus faible de présenter une nouvelle lésion en hypersignal T2 quel que soit le traitement choisi (p=0.02). CONCLUSION : Les thérapeutiques les plus récentes, en particulier le natalizumab, ont une meilleure efficacité clinique et radiologique que l’interféron bêta-1a & acétate de glatiramère, avec un profil de sécurité satisfaisant. Nous avons par ailleurs mis en évidence une association originale entre le sexe et le taux annualisé de poussées ainsi que le risque de présenter une nouvelle lésion en hypersignal T2. Des études prospectives menées sur des cohortes de plus grande ampleur sont nécessaires afin de confirmer nos résultats.
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Dates and versions

hal-03805742 , version 1 (10-01-2023)

Identifiers

  • HAL Id : hal-03805742 , version 1

Cite

Anne-Charlotte Saponaro. Prise en charge thérapeutique de la sclérose en plaques de l’enfant : efficacité, tolérance, sécurite des traitements classiques et de nouvelle génération. Médecine humaine et pathologie. 2020. ⟨hal-03805742⟩
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