Depuis de nombreuses années, les médecins doivent prescrire des médicaments hors des indications des AMMs à des enfants, du fait du manque de médicaments et de formes pharmaceutiques adaptées pour eux. En effet, les recherches des laboratoires pharmaceutiques ne s'orientent pas vers cette population qui représente trop peu de patients lorsque le médicament sera sur le marché. Or ces pratiques sont dangereuses pour la santé des enfants puisque leur métabolisme n'est pas identique à celui des adultes et varie même d'une catégorie d'âge à l'autre. Pour remédier à ce problème, les Etats-Unis dans un premier temps puis l'Union Européenne ont mis en place des lois et des règlements contraignant lesindustriels à réaliser des études chez les enfants pour toute nouvelle demande ou changement d'AMM en échange d'incitations financières. Dans l'Union Européenne, il s'agit du règlement n°1901/2006 mis en place en janvier 2007.