Les cancers pédiatriques, quoique rares, représentent une cause majeure de mortalité chez les enfants. Ils se distinguent par leurs caractéristiques cliniques et pathologiques, leur biologie ainsi que par leur évolution rapide, ils sont donc beaucoup plus hétérogènes que ceux de l'adulte. Malgré les progrès importants qui ont amélioré le pronostic de nombreux cancers, le besoin d'innovation et la mise au point de thérapies plus ciblées restent importants. L'approche thérapeutique traditionnelle ne suffit plus, néanmoins, elle n'est pas à mettre en compétition avec la médecine de précision qui est plutôt un prolongement de son approche en aidant à mieux comprendre le traitement d'une pathologie. L'avènement de la médecine de précision est indissociable du développement des biomarqueurs. Cela a permis une réelle personnalisation des traitements qui a entraîné un bouleversement profond de la cancérologie et plus particulièrement en pédiatrie. Deux exemples sont particulièrement pertinents concernant la démonstration de l'utilisation des biomarqueurs dans le développement oncologique pédiatrique : le programme MAPPYACTS (MoleculAr Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification) qui définit un profil moléculaire dans les tumeurs afin de proposer le traitement le plus adapté et innovant qui se fait en parallèle dans l'essai clinique AcSé ESMART (European Proof of Concept Therapeutic Stratification trial of Molecular Anomalies in Relapsed or Refractory Tumor in children and adolescents). Ces deux essais ont des résultats prometteurs. Les biomarqueurs vont pouvoir améliorer considérablement la prise en charge des patients dans les essais cliniques et ils pourront ainsi bénéficier de traitements plus ciblés, plus rapidement et avec une plus grande sécurité. Cependant, l'étude des biomarqueurs va confronter un ajustement nécessaire dans les essais cliniques qui doivent s'appuyer sur des nouveaux concepts, de nouveaux outils d'évaluations, et une réglementation qui doit évoluer en particulier celle des dossiers d'enregistrement de molécules innovantes. Certaines limites sont à dépasser au niveau de nouveaux défis éthiques, réglementaires et techniques.